La terapia a RNA interferente ARO-MAPT di Arrowhead, iniettata per via sottocutanea, abbassa il tau nel liquido cerebrospinale fino al 73% in volontari sani.
Fonte – Longevity Technology
26 ottobre 2026
Arrowhead Pharmaceuticals ha dimostrato che la sua terapia di interferenza dell’RNA sottocutaneo, ARO-MAPT, può ridurre il tau del liquido cerebrospinale fino al 73% nei volontari sani. Questo segna un progresso significativo nel superare la barriera emato-encefalica per le terapie delle malattie neurodegenerative.
Punti chiave:
ARO-MAPT prende di mira il gene MAPT, ottenendo riduzioni medie del CSF tau del 40%, 69% e 73% a dosi crescenti in soggetti sani.
La soppressione duratura della tau persisteva 90 giorni dopo la dose finale, sostenendo la fattibilità di regimi di dosaggio trimestrali o meno frequenti.
Gli eventi avversi erano prevalentemente lievi (Grado 1), senza complicazioni gravi o neurocomportamentali osservate nei dati intermedi della Fase 1/2a.
Perché è importante: la riduzione duratura e non invasiva della tau potrebbe trasformare la gestione dell’Alzheimer e della tauopatia, in attesa della conferma dell’efficacia nelle popolazioni di pazienti e dei risultati cognitivi a lungo termine.
