Per la prima volta, un paziente ha ricevuto una terapia sperimentale basata sul CRISPR Prime Editing (editing genetico di precisione) somministrata direttamente nell’organismo. Il trattamento è oggetto di uno studio clinico sulla malattia di Wilson, una patologia ereditaria che provoca un accumulo di rame, in particolare nel fegato.
Punti chiave:
La terapia sperimentale PM577a, sviluppata da Prime Medicine, mira a correggere una specifica mutazione del gene ATP7B nelle cellule epatiche. Il primo paziente ha ricevuto il trattamento, ma non è ancora stato dimostrato pubblicamente che la correzione sia avvenuta o abbia prodotto un beneficio clinico.
Il sistema viene trasportato attraverso nanoparticelle lipidiche dirette al fegato e somministrato mediante infusione, senza ricorrere a un vettore virale.
Secondo l’azienda, correggere il 20–30% delle cellule epatiche potrebbe essere sufficiente a produrre un beneficio. Si tratta di una stima, non di un risultato già ottenuto nel paziente.
I dati preliminari sugli animali sono incoraggianti, ma i risultati sulla sicurezza e sull’efficacia nell’uomo sono attesi nel 2027.
Perché è importante: la prima somministrazione segna un passo verso la possibilità di correggere mutazioni genetiche direttamente nel corpo con un trattamento potenzialmente unico. Saranno però i risultati clinici a stabilire se questa promessa può tradursi in una terapia sicura ed efficace.
Fonte: Singularity Hub, «CRISPR Prime Editing Rewrites DNA in the Human Body for the First Time»
a cura di Riccardo Pisa Simonini | ottobre 2026
